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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
有聊丨吴建豪：我就是一个追求梦想的普通人******
中新网北京1月4日电(记者 王诗尧)“20岁是幼稚，30岁是感恩，40岁是珍惜。”这是吴建豪回首出道二十余年来，对不同阶段的自己的总结。他说，时间教会了自己珍惜和感恩，虽然每一年、每一秒的自己都处在变化中，但是不要害怕变化，享受过程最重要。
跳舞是初心
旅行激发创作灵感
2001年，随着偶像剧《流星花园》的播出，饰演F4组合成员“美作”的吴建豪迅速爆红，那一年他23岁。其实成为一名演员并不在吴建豪的梦想规划中，如果将时间倒转，早在十年前，有一个13岁的男孩已经将自己的一腔热血奉献给了舞蹈。
“跳舞是我的初心，然后做音乐自然而然地来了。”正因如此，在《流星花园》席卷整个亚洲后的第二年，他没有选择乘胜追击继续拍戏，而是发行了首张个人专辑《身体会唱歌》。二十年后，吴建豪初心仍在、热爱不减，综艺《披荆斩棘的哥哥2》中他依旧对唱跳保有热情，更在《空空》这首歌曲的表演舞台中大胆选择以独舞的方式呈现。
吴建豪最新专辑《Take a Ride》 受访者供图2022年吴建豪正式进军国际乐坛，发行了首张英文创作专辑《Take a Ride》，随后推出国际中文版。一般来说，歌手用不同语言演唱歌曲，即使是同一首歌也很容易唱出两种感觉，不过吴建豪选择尽量将这种不同降到最低。“我其实不想(让人)有不一样的感觉，这也是为什么中文版本还是有一些英文歌词存在，我希望两个版本蕴含着同一种灵魂跟精神。”
无须精心设计主题，抛开复杂、凌乱的思绪，吴建豪想做出那种让人轻松、舒适的音乐，“把这张专辑放在车子里面听，然后你可以开到任何地方，我想做的就是这种朗朗上口、简单好听的音乐。”
吴建豪创作音乐的核心很简单，就是希望可以通过音乐传递出喜怒哀乐，带动听众情绪、陪伴他们走出难关。
吴建豪。受访者供图而想要做出轻松、简单的音乐，首先自己要放松下来，吴建豪坦言旅行常常会激发出创作灵感。筹备这张《Take a Ride》专辑时，他曾一口气跑到大洋彼岸的美国洛杉矶，还租了一间靠海的民宿。“我一打开房门就是大海，那种感觉跟在录音室完全不一样。我在那里写歌，休息时就打开门看海，简直就是在度假，所以心情也会更开心，放轻松的感觉让创作也变得更自然一点。”
接纳不完美
敢于尝试失败才有机会成功
歌手、演员、舞者、制作人、MV导演……吴建豪熟练地切换着不同身份，仿佛从不畏惧那些未知的挑战。然而只有他自己知道，曾经他也有过害怕失败的时期。
“我记得有一次受邀当导演为一个运动品牌拍摄MV，那时候我打电话给朋友，说怕自己搞砸。但朋友说‘你还是应该去做，就算搞砸也无所谓，因为你有这个机会可以去挑战、去尝试，为什么不去？’”
听了朋友的劝说，吴建豪豁然开朗，他觉得朋友说得很对。即使一而再、再而三地失败，但是如果他愿意一直去尝试、去挑战，肯定有一天会达到自己想要的水准。“不可能每件事情都是完美的，一下子就ok，所以要去尝试失败才会有成功。”
台湾偶像剧《下一站，幸福》海报图提起吴建豪，除了《流星花园》中的美作，他在《下一站，幸福》里饰演的任光晞，更是许多观众心目中的“白月光”角色。然而吴建豪在接下这部戏的初期，只是抱着可以配合新专辑一起宣发的心情拍摄。
2008年，吴建豪决定要重新找回做音乐的自己，与此同时经纪公司为他接下了一部电视剧的工作。“初期我真的没有很想演，尤其当时我在筹备专辑中，还有很多其他的计划。”吴建豪在一次采访中袒露自己拍摄初期的心情。
然而，开拍两个星期后吴建豪接到了一通电话，要他到电视台开会。他抱着“如果他们现在把我换掉，我会很乐意”的心情赴约，这是因为当时他演得也很辛苦、很累，而且自己的重心还是放在音乐上面，没有花太多心思在演戏。
到了会议现场，当导演询问他有没有什么事情可以帮忙的时候，吴建豪这才表明，当时自己根本看不懂中文。而他饰演的任光晞是一名律师，需要讲大量的专业术语。
令吴建豪大为感动的是，导演陈慧翎在此之后开始特地为他录台词，而且不只是简单的录音还配合着演戏的状态。就这样他啃下了“台词”这块硬骨头，心态也发生了180度大转变，将自己百分百的精力投入到这部戏里面。
“演完后，我觉得这是我演艺事业中最好的一次经历。”最终《下一站幸福》创下台湾偶像剧史上收视亚军纪录，亮眼的成绩让所有主创的心血没有付之东流。
对于十多年后的今天，观众们仍对“任光晞”念念不忘，吴建豪回应道：“这不是单独某个人的成功。我觉得这是因为整个团队、导演组、剧组，我们大家一起努力、辛苦凝聚的精神，让观众们感受到了这一点。我们遇到了很大的挑战，要去突破很多东西。到了最后大家已经变成一家人一样，其实这就是灵魂所在。”
吴建豪。受访者供图享受过程
一个追求梦想的普通人
时间是变化的财富。出道二十余年，吴建豪认为自己一直处于变化中，甚至每一年、每一秒都在变。“20岁是幼稚，30岁是感恩，40岁是珍惜。”他用三个词总结了不同时期的自己。
刚出道时因为F4偶像艺人的标签，“大家就觉得你是靠外表，是一个花瓶之类的。”吴建豪承认年轻时期的自己，会被这些声音影响心情。但是后来他想通了，“偶像是别人说的，只要我自己知道自己的价值是什么，我的心态、我的精神是什么就够了。因为我没办法控制所有人对我的看法。”
现在很多偶像出身的艺人，有时会急于撕掉身上的标签，而吴建豪的处理方式则是——不去想这些事情。“我没必要浪费精力在一些不重要的东西上面，人生已经有这么多重要的事情可以去领会，你还为一些很没必要的事情纠结干嘛？”
当被问到如何给自己定位时，吴建豪思考片刻简单答道：“我就是一个普通人，追求梦想的一个人。”
作为前辈，他送给演艺圈后辈的建议是一定要做功课、不要偷懒，该做的事情就去做。不要被负面的事情影响，更不要因为旁边的人说了什么影响自己的心态，好好去珍惜、享受这个过程。(完)
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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